{"id":10214,"date":"2025-09-10T15:41:48","date_gmt":"2025-09-10T13:41:48","guid":{"rendered":"https:\/\/aliber.org\/web\/?p=10214"},"modified":"2025-09-10T15:42:46","modified_gmt":"2025-09-10T13:42:46","slug":"la-asociacion-colombiana-de-retinosis-pigmentaria-acorp-comparte","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/aliber.org\/web\/2025\/09\/10\/la-asociacion-colombiana-de-retinosis-pigmentaria-acorp-comparte\/","title":{"rendered":"La Asociaci\u00f3n Colombiana de Retinosis Pigmentaria – ACORP comparte:"},"content":{"rendered":"

El Congreso EURETINA 2025<\/strong>, celebrado en Par\u00eds, volvi\u00f3 a ser el gran escenario internacional para conocer los \u00faltimos avances en terapias para enfermedades de la retina, incluidas las m\u00e1s raras y devastadoras.<\/p>\n

EURETINA, organizada por la European Society of Retina Specialists<\/strong>, re\u00fane cada a\u00f1o a oftalm\u00f3logos, investigadores y la industria en torno a los desaf\u00edos de la retina y el v\u00edtreo \u2014desde la degeneraci\u00f3n macular hasta las distrofias hereditarias\u2014. Este a\u00f1o, los ensayos cl\u00ednicos en terapia g\u00e9nica y optogen\u00e9tica ocuparon un lugar central.<\/p>\n

A continuaci\u00f3n, repasamos los resultados m\u00e1s destacados:<\/p>\n

1. Terapias g\u00e9nicas dirigidas a mutaciones concretas<\/strong><\/p>\n

Retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (RPGR) \u2013 laru-zova (Beacon Therapeutics)<\/p>\n

Ensayos:DAWN (fase 2, n=24, \u22659 meses) y SKYLINE (fase 1\/2, n=18, hasta 36 meses).<\/p>\n

Dise\u00f1o:inyecci\u00f3n subretiniana con un vector AAV que aporta una copia funcional del gen RPGR.<\/p>\n

Resultados:<\/p>\n

Sin problemas graves de seguridad.<\/p>\n

Mejoras mantenidas en low-luminance visual acuity(LLVA) y microperimetr\u00eda.<\/p>\n

Algunos pacientes refieren mejor adaptaci\u00f3n en visi\u00f3n nocturna.<\/p>\n

Relevancia:consolida a laru-zova como el programa l\u00edder en XLRP, con beneficios sostenidos en el tiempo.<\/p>\n

S\u00edndrome de Usher tipo 1B (MYO7A) \u2013 AAVB-081 (AAVantgarde Bio)<\/p>\n

Ensayo:LUCE-1 (fase 1\/2, n\u224812-18).<\/p>\n

Dise\u00f1o:vector AAV subretiniano con copia de MYO7A.<\/p>\n

Resultados:<\/p>\n

Bien tolerado, sin eventos adversos graves.<\/p>\n

Primeras se\u00f1ales de mejor\u00eda funcional en sensibilidad retiniana y orientaci\u00f3n en baja luz.<\/p>\n

Relevancia:primera vez que se presentan datos cl\u00ednicos en humanos para esta enfermedad ultrarrara (incidencia <1\/100.000).<\/p>\n

Status:designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano en EE. UU. y Europa.<\/p>\n

2. Terapias g\u00e9nicas transversales (gen agn\u00f3stico)<\/strong><\/p>\n

OCU400 (Ocugen) \u2013 \u201cmodificador nuclear\u201d<\/p>\n

Ensayo:LiMeliGhT (fase 3, >150 pacientes) en retinosis pigmentaria; pr\u00f3xima extensi\u00f3n a Stargardt.<\/p>\n

Dise\u00f1o:el vector AAV transporta NR2E3, un regulador nuclear que reequilibra la red gen\u00e9tica retiniana sin importar la mutaci\u00f3n original.<\/p>\n

Relevancia:podr\u00eda convertirse en la primera terapia transversal para m\u00faltiples distrofias hereditarias de retina.<\/p>\n

3. Terapias optogen\u00e9ticas<\/strong><\/p>\n

MCO-010 (Nanoscope Therapeutics)<\/p>\n

Ensayos:RESTORE (fase 2b\/3, EE. UU.) y REMAIN (extensi\u00f3n hasta 152 semanas).<\/p>\n

Dise\u00f1o:inyecci\u00f3n intrav\u00edtrea \u00fanica, sin necesidad de cirug\u00eda, que introduce opsinas multi-caracter\u00edsticas en c\u00e9lulas bipolares para hacerlas sensibles a la luz.<\/p>\n

Resultados:<\/p>\n

Perfil de seguridad favorable hasta los 3 a\u00f1os.<\/p>\n

Mejor\u00edas funcionales (movilidad, detecci\u00f3n de patrones luminosos) mantenidas en el tiempo.<\/p>\n

Relevancia:opci\u00f3n para pacientes con retina muy avanzada, pr\u00e1cticamente sin fotorreceptores.<\/p>\n

Status:conversaciones con la FDA para v\u00eda de aprobaci\u00f3n acelerada.<\/p>\n

Ray Therapeutics (RTx-015, precl\u00ednico\/temprano cl\u00ednico)<\/p>\n

Dise\u00f1o:plataforma optogen\u00e9tica intrav\u00edtrea de f\u00e1cil administraci\u00f3n.<\/p>\n

Situaci\u00f3n:a\u00fan sin datos cl\u00ednicos.<\/p>\n

4. Claves que deja el congreso<\/strong><\/p>\n

Seguridad y eficacia sostenidasen terapias g\u00e9nicas dirigidas (RPGR, MYO7A).<\/p>\n

Primeros resultados en Usher 1B, un hito para una enfermedad sin tratamientos previos.<\/p>\n

Aproximaciones genagn\u00f3stico (OCU400, optogen\u00e9tica): m\u00e1s inclusivas, \u00fatiles en mutaciones m\u00faltiples o desconocidas.<\/p>\n

Durabilidad demostrada hasta 3 a\u00f1osen terapias optogen\u00e9ticas (MCO-010).<\/p>\n

En conjunto, los datos presentados en EURETINA 2025 confirman que la terapia g\u00e9nica y la optogen\u00e9tica dejan de ser promesas a largo plazo para convertirse en opciones terap\u00e9uticas tangibles para pacientes con enfermedades raras de la retina.<\/em><\/p>\n

https:\/\/onero.org\/los-ensayos-clinicos-mas-prometedores-en-enfermedades-raras-oculares-presentados-en-euretina-2025\/<\/a><\/p>\n

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