{"id":3377,"date":"2018-02-21T15:26:11","date_gmt":"2018-02-21T14:26:11","guid":{"rendered":"https:\/\/aliber.org\/web\/2018\/02\/21\/medicamento-symdeko-e-aprovado-para-fc-nos-eua\/"},"modified":"2018-02-21T15:26:11","modified_gmt":"2018-02-21T14:26:11","slug":"medicamento-symdeko-e-aprovado-para-fc-nos-eua","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/aliber.org\/web\/2018\/02\/21\/medicamento-symdeko-e-aprovado-para-fc-nos-eua\/","title":{"rendered":"Medicamento Symdeko \u00e9 aprovado para FC nos EUA"},"content":{"rendered":"

A Vertex Pharmaceuticals<\/u>\u00a0anunciou que a ag\u00eancia reguladora dos Estados Unidos FDA (Food and Drug Administration<\/em>) aprovou o medicamento Symdeko<\/strong>\u00a0(tezacaftor\/ivacaftor e ivacaftor)\u00a0<\/strong>como uma terapia para os pacientes com fibrose c\u00edstica (FC) que carregam duas c\u00f3pias da muta\u00e7\u00e3o F508del<\/em>\u00a0no\u00a0gene CFTR<\/em>\u00a0 (o gene defeituoso na FC) ou com uma muta\u00e7\u00e3o que responda a tezacaftor\/ivacaftor.<\/p>\n

A terapia inicialmente foi aprovada nos Estados Unidos para pacientes com 12 anos de idade ou mais.<\/p>\n

Agora a empresa Vertex tem tr\u00eas terapias aprovadas para tratar a causa subjacente da FC, e espera-se que Symdeko<\/a>\u00a0esteja dispon\u00edvel nas farm\u00e1cias dos EUA a partir de meados de fevereiro de 2018.<\/p>\n

\u201cHoje \u00e9 um dia de grande emo\u00e7\u00e3o para a comunidade de FC. A aprova\u00e7\u00e3o de Symdeko, o terceiro medicamento da Vertex para agir na causa da doen\u00e7a, oferece uma nova op\u00e7\u00e3o de tratamento importante para muitos pacientes\u201d, disse o Dr. Jeffrey Leiden, presidente e CEO da Vertex, em comunicado \u00e0 imprensa<\/a>.<\/p>\n

\u201cTal aprova\u00e7\u00e3o \u00e9 um marco importante em nossa jornada a fim de tratar todas as pessoas com FC, e continuamos empenhados em desenvolver urgentemente novos medicamentos para o tratamento da causa subjacente da FC para as muitas pessoas que ainda esperam\u201d, acrescentou o Dr. Leiden.<\/p>\n

O Symdeko combina dois agentes ativos,\u00a0VX-661<\/a>\u00a0(tezacaftor) e ivacaftor (comercializado pela Vertex com o nome de Kalydeco)<\/a>, para ajudar a melhorar o desempenho do canal CFTR em pacientes com FC. O VX-661 ajuda a prote\u00edna CFTR a se deslocar para a superf\u00edcie celular, onde Kalydeco ajuda o canal i\u00f4nico CFTR a permanecer aberto por per\u00edodos mais longos. A a\u00e7\u00e3o combinada dos dois medicamentos melhora o equil\u00edbrio de \u00e1gua e sais nos \u00f3rg\u00e3os afetados, incluindo os pulm\u00f5es.<\/p>\n

Resultados de dois estudos de Fase 3<\/a>, os estudos EVOLVE (NCT02347657<\/a>) e EXPAND (NCT02392234<\/a>), apoiaram a decis\u00e3o do FDA. Os estudos envolveram aproximadamente 750 pacientes de FC (com 12 anos ou mais) que carregavam duas c\u00f3pias da muta\u00e7\u00e3o F508del<\/em>, ou com uma muta\u00e7\u00e3o F508del<\/em>\u00a0e uma muta\u00e7\u00e3o que comprometesse a fun\u00e7\u00e3o da CFTR.<\/p>\n

Ambos os estudos mostraram que o tratamento com Symdeko\u00a0melhorou significativamente a fun\u00e7\u00e3o pulmonar e outras medidas de sa\u00fade em compara\u00e7\u00e3o com os controles com placebo, com um perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel.<\/p>\n

Os pacientes que completaram esses estudos de Fase 3 foram eleg\u00edveis para participar de um estudo de Fase 3 de regime aberto em andamento, chamado EXTEND (NCT02565914<\/a>), para avaliar a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia do tratamento com Symdeko no longo prazo.<\/p>\n

A Vertex\u00a0apresentou<\/a>\u00a0dados de uma an\u00e1lise precoce mostrando que as melhoras iniciais na fun\u00e7\u00e3o pulmonar, detectadas nos estudos EVOLVE e EXPAND, foram mantidas por um total de at\u00e9 48 semanas. O EXTEND tamb\u00e9m ir\u00e1 avaliar as melhoras na fun\u00e7\u00e3o pulmonar ap\u00f3s tratamento ao longo de 96 semanas, al\u00e9m de outros par\u00e2metros.<\/p>\n

\u201cJ\u00e1 vimos o impacto significativo que os medicamentos modificadores da doen\u00e7a podem ter sobre os pacientes, e estamos incrivelmente satisfeitos porque agora existe uma terceira op\u00e7\u00e3o de tratamento que permite que mais pacientes se beneficiem da modula\u00e7\u00e3o do CFTR\u201d, disse Patrick Flume, diretor do Medical University of South Carolina Cystic Fibrosis Center<\/em><\/a>,\u00a0e investigador chefe do estudo EXTEND.<\/p>\n

\u201cEm particular, o Symdeko \u00e9 uma op\u00e7\u00e3o de tratamento importante para pacientes que nunca iniciaram ou descontinuaram Orkambi [lumacaftor<\/a>\/ivacaftor], e tamb\u00e9m proporciona um benef\u00edcio maior em rela\u00e7\u00e3o a Kalydeco isoladamente para pacientes com muta\u00e7\u00f5es de fun\u00e7\u00e3o residual\u201d, acrescentou Flume.<\/p>\n

A European Medicines Agency<\/em>\u00a0(EMA) tamb\u00e9m est\u00e1 avaliando a combina\u00e7\u00e3o tezacaftor\/ivacaftor para poss\u00edvel aprova\u00e7\u00e3o, e a Vertex espera uma decis\u00e3o na segunda metade de 2018.<\/p>\n

No Brasil, a ag\u00eancia reguladora Anvisa ainda est\u00e1 avaliando a aprova\u00e7\u00e3o dos medicamentos Kalydeco e Orkambi, submetidos para registro no final de 2017.<\/p>\n

Fonte<\/strong>: https:\/\/cysticfibrosisnewstoday.com\/2018\/02\/13\/fda-approves-symdekotm-tezacaftor-ivacaftor-to-treat-cystic-fibrosis-patients-with-certain-cftr-mutations\/?utm_source=Cystic+Fibrosis&utm_campaign=325ddcb23b-EMAIL_CAMPAIGN_2018_02_13&utm_medium=email&utm_term=0_b075749015-325ddcb23b-71311657<\/a><\/p>\n

Traduzido por Vera Carvalho<\/strong>, volunt\u00e1ria de tradu\u00e7\u00e3o para o Instituto Unidos pela Vida. Vera \u00e9 tradutora profissional com especialidade na \u00e1rea cient\u00edfica (carvalho.vera.carvalho@gmail.com).<\/p>\n

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\nSource: Unidos pela Vida<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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