{"id":9520,"date":"2025-03-31T16:04:39","date_gmt":"2025-03-31T14:04:39","guid":{"rendered":"https:\/\/aliber.org\/web\/?p=9520"},"modified":"2025-03-31T16:05:53","modified_gmt":"2025-03-31T14:05:53","slug":"aelip-compartedeniegan-el-acceso-a-un-medicamento-huerfano-a-una-paciente-con-lipodistrofia-en-huelva","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/aliber.org\/web\/2025\/03\/31\/aelip-compartedeniegan-el-acceso-a-un-medicamento-huerfano-a-una-paciente-con-lipodistrofia-en-huelva\/","title":{"rendered":"AELIP comparte:Deniegan el acceso a un medicamento hu\u00e9rfano a una paciente con Lipodistrofia en Huelva"},"content":{"rendered":"

En Espa\u00f1a 8<\/strong> usuarios toman myalepta y a Roc\u00edo la Comisi\u00f3n Regional de Farmacia se lo deniega.<\/p>\n

A principios de marzo de 2024 una m\u00e9dico del hospital Juan Ram\u00f3n Jim\u00e9nez de Huelva le recet\u00f3 metreleptina, pero en febrero de 2025 la comisi\u00f3n de farmacia del citado hospital se pronunci\u00f3 deneg\u00e1ndole el acceso al mismo.<\/p>\n

\u00a0<\/strong>AFECTADA R.P.P <\/strong><\/p>\n

La paciente R.P.P residente en la palma del condado (Huelva) que padece una Lipodistrofia generalizada adquirida \u201cS\u00edndrome de Lawrence ha manifestado que: \u201cEsta situaci\u00f3n de denegaci\u00f3n del tratamiento, supone, un avance en la enfermedad que padezco, recordemos progresiva y degenerativa, a la vez que supone que se me vulnere el Derecho a la Vida e Integridad.<\/p>\n

FERNANDO LOSANA ABOGADO EXPERTO EN ACCESO A MEDICAMENTOS EN SITUACIONES ESPECIALES EN ESPA\u00d1A.\u00a0 <\/strong><\/p>\n

La no instauraci\u00f3n del tratamiento prescrito para la lipodistrofia que padece Roc\u00edo por parte de la Direcci\u00f3n Gerencia del Hospital Universitario \u201cJuan Ram\u00f3n Jim\u00e9nez\u201d de Huelva al no estar financiado el f\u00e1rmaco por la cartera b\u00e1sica del Sistema Nacional de Salud, es en palabras de Fernando Losana, abogado de Roc\u00edo y de otras personas que sufren enfermedades raras y a quienes se les niegan tratamientos m\u00e9dicos y se los reclama judicialmente, una grav\u00edsima discriminaci\u00f3n para su defendida cuando existen otras personas en el \u00e1mbito del Sistema Nacional de Salud que si lo reciben y a ella se le niega por motivos puramente econ\u00f3micos. En este sentido se ha manifestado el Tribunal Supremo en dos sentencias del a\u00f1o 2024, en la que tambi\u00e9n indica, en la segunda de ellas, que esta denegaci\u00f3n afecta tambi\u00e9n al derecho a la vida e integridad por las nefastas consecuencias que produce el avance de la enfermedad y que con el tratamiento se podr\u00edan evitar.<\/p>\n

Toda esta situaci\u00f3n se ha puesto de manifiesto en un procedimiento de Protecci\u00f3n de Derechos Fundamentales, que ha sido admitido por el Juzgado de Lo Contencioso n\u00famero 2 de Huelva, a fin de que se proteja el Derecho a la Vida e Integridad y el Derecho de Igualdad de Roc\u00edo y en el que se pretende la condena al centro hospitalario a la obligaci\u00f3n de instaurar el tratamiento denegado que supondr\u00eda, en palabras de este abogado, de una mejora en la calidad de vida de Roc\u00edo puesto que, por desgracia, el medicamento no cura la enfermedad pero s\u00ed que fortalece su dignidad como persona y como ciudadana de nuestro Estado social y democr\u00e1tico de Derecho.<\/p>\n

\u00a0<\/strong>DAVID ARAUJO DOCTOR EXPERTO EN LIPODISTROFIAS<\/strong><\/p>\n

Las lipodistrofias son unas enfermedades ultra raras, graves e invalidantes que provocan el desarrollo precoz de trastornos metab\u00f3licos graves y reducen la calidad y esperanza de vida, siendo 12 a\u00f1os la edad media de fallecimiento en los casos m\u00e1s extremos\u00bb se\u00f1ala el Prof. Ara\u00fajo-Vilar<\/strong>.<\/p>\n

La decisi\u00f3n de la Comisi\u00f3n Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios para la no inclusi\u00f3n de este f\u00e1rmaco se sustenta en la supuesta incertidumbre sobre su beneficio cl\u00ednico. No obstante, los dos estudios pivotales (para lipodistrofias generalizadas y para lipodistrofias parciales), son contundentes en sus resultados en lo que respecta a la mejor\u00eda en el control de la diabetes, (reducci\u00f3n de la Hb A1c), reducci\u00f3n de la hipertrigliceridemia, y reducci\u00f3n del volumen hep\u00e1tico. Posteriormente, se han publicado otros estudios, en revistas cient\u00edficas prestigiosas, que respaldan estos resultados, fundamentalmente en las lipodistrofias generalizadas.\u00a0 Adem\u00e1s, un estudio reciente ha demostrado que este tratamiento consigue reducir la mortalidad de los pacientes con lipodistrofias hasta un 66%, una mortalidad en la que la edad media de fallecimiento es de 50-60<\/strong> a\u00f1os para los pacientes con lipodistrofias generalizadas, y de 68-83<\/strong> a\u00f1os para las lipodistrofias parciales (dependiendo de los pa\u00edses y sistemas sanitarios).<\/p>\n

En este sentido, desde la Comisi\u00f3n Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios se\u00f1alan que los resultados de los estudios son limitados, ya que por su dise\u00f1o se desconoce la contribuci\u00f3n de la dieta y el tratamiento concomitante al beneficio del medicamento. Adem\u00e1s, esta Comisi\u00f3n apunta tambi\u00e9n como causa su enorme impacto econ\u00f3mico. Esto no se compadece con los estudios cient\u00edficos que respaldan su eficacia y seguridad en ciertos tipos de lipodistrofias, como las generalizadas, y, en algunos casos bien seleccionados, de lipodistrofia parcial familiar.\u00a0 De hecho, las autoridades sanitarias de pa\u00edses como Reino Unido, Alemania, Francia, Italia, Pa\u00edses Bajos y Portugal s\u00ed que consideran que este medicamento resulta beneficioso para los pacientes con lipodistrofias generalizadas, siendo financiados por los sistemas p\u00fablicos de Salud de dichos pa\u00edses. Llama tambi\u00e9n la atenci\u00f3n el hecho de que a d\u00eda de hoy hay al menos 8 personas en Espa\u00f1a con lipodistrofia que est\u00e1n recibiendo este tratamiento (3 en Canarias, 2 en Galicia, 1 en Madrid, 1 en Andaluc\u00eda y 1 en La Rioja), financiadas por las Consejer\u00edas de Sanidad de las correspondientes CCAA. Si el Ministerio considera que no existen evidencias de la eficacia de este tratamiento, \u00bfpor qu\u00e9 sigue financi\u00e1ndolo en estas personas? Adem\u00e1s, tenemos constancia de que, al menos en Cantabria, se ha aprobado este a\u00f1o este tratamiento para una persona con Lipodistrofia Parcial Familiar.<\/p>\n

La metreleptina (Myalepta) es <\/strong>el primer y \u00fanico f\u00e1rmaco autorizado, a d\u00eda de hoy, <\/strong>para el tratamiento de las lipodistrofias por las principales agencias reguladoras. Seg\u00fan la Agencia Europea del Medicamento (EMA), cumple rigurosamente con los criterios establecidos para ser considerado un f\u00e1rmaco hu\u00e9rfano: el producto est\u00e1 destinado para una indicaci\u00f3n con una prevalencia que no exceda de entre 5-10.000 personas en la Uni\u00f3n Europea; la enfermedad pone en riesgo la vida, es muy debilitante o es una condici\u00f3n grave y cr\u00f3nica; y en la Uni\u00f3n europea no hay ning\u00fan otro<\/strong> m\u00e9todo satisfactorio de prevenci\u00f3n o tratamiento autorizado para combatir la enfermedad.<\/p>\n

ASOCIACION INTERNACIONAL DE FAMILIARES Y AFECTADOS DE LIPODISTROFIAS\u00a0 AELIP <\/strong><\/p>\n

La Asociaci\u00f3n Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias (AELIP) ha tenido conocimiento a trav\u00e9s de su servicio de informaci\u00f3n y orientaci\u00f3n y de asesor\u00eda jur\u00eddica de la situaci\u00f3n con la que convive esta socia de Huelva.<\/p>\n

Naca Perez de Tudela, su presidenta ha trasladado que el \u00fanico tratamiento aprobado para los pacientes con lipodistrofias, la metreleptina, no est\u00e1 incluido en la prestaci\u00f3n farmac\u00e9utica tras la resoluci\u00f3n negativa de la Comisi\u00f3n Interministerial de Precios y que desde el a\u00f1o 2020 hemos trasladado al Ministerio de Sanidad nuestra preocupaci\u00f3n y malestar desde que conocimos la resoluci\u00f3n negativa inst\u00e1ndoles a cambiar de opini\u00f3n.<\/p>\n

AELIP), ha reclamado durante estos 5 a\u00f1os y en reiteradas ocasiones al Ministerio de Sanidad la inclusi\u00f3n en el Sistema Nacional de Salud (SNS) del \u00fanico tratamiento disponible para los pacientes con este grupo de enfermedades ultra raras.<\/p>\n

Con Motivo del D\u00eda Mundial de las Lipodistrofias que conmemoramos el pr\u00f3ximo 31 de marzo reclamamos el acceso en equidad y la inclusi\u00f3n en el SNS del \u00fanico tratamiento disponible para pacientes con lipodistrofias en Espa\u00f1a.<\/p>\n

La presidenta de AELIP Naca Perez de Tudela afirma que esta asociaci\u00f3n se fund\u00f3 con el fin de ayudar a mejorar la calidad de vida de las personas y familias que conviven con una Lipodistrofia en el mundo y que por ello vamos a acompa\u00f1ar a los pacientes en estos tr\u00e1mites legales para que se les reconozca un derecho que es innegable para cualquier ser humano \u201cel derecho a la vida\u201d y que la negativa de administrar este tratamiento atenta de forma clara contra el mismo.<\/p>\n

AELIP ya ha iniciado este 2025 un expediente y proceso judicial en Andaluc\u00eda donde a una asociada de Huelva se le deniega el acceso a metreleptina.\u00a0 Y se prev\u00e9 iniciar dos casos m\u00e1s de acceso en equidad al tratamiento en el principado de Asturias y en la comunidad de Madrid, comunidades donde AELIP tiene constancia a trav\u00e9s de sus asociados de que dichas solicitudes vendr\u00e1n denegadas.<\/p>\n

JUAN CARRION PRESIDENTE DE LA FEDERACION ESPA\u00d1OLA DE ENFERMEDADES RARAS FEDER <\/strong><\/p>\n

Juan Carrion presidente de FEDER y su Fundaci\u00f3n traslada que \u201ccon la actual situaci\u00f3n la posibilidad de acceso al medicamento se est\u00e1 dando de una forma limitada y desigual (dependiendo de cada comunidad aut\u00f3noma) y, dilatando el tiempo para poder acceder al tratamiento, tiempo del cual muchos de los pacientes con enfermedades raras no disponen ya que su vida depende de ello.\u00a0 Por eso nos estamos encontrando con solicitudes de acceso a medicamentos hu\u00e9rfanos denegadas por tener resoluci\u00f3n expresa de no financiaci\u00f3n obviando que estos tratamientos pueden ser se pueden ser solicitados por la v\u00eda medicamento en situaciones especiales\u201d.<\/p>\n

La realidad es que \u201cs\u00f3lo el 6% de las enfermedades raras cuentan con tratamiento farmacol\u00f3gico. Los datos sobre el acceso a tratamientos para quienes conviven con una enfermedad rara son alarmantes. La falta de opciones terap\u00e9uticas, un diagn\u00f3stico tard\u00edo o inexistente y la inequidad en el acceso marcan el d\u00eda a d\u00eda de miles de familias. En Europa, existen 147 medicamentos hu\u00e9rfanos autorizados, pero solo el 58% est\u00e1n financiados por nuestro Sistema Nacional de Salud. Saber que no hay cura es devastador, pero lo es a\u00fan m\u00e1s descubrir que existe un tratamiento y no poder acceder a \u00e9l\u201d.<\/p>\n

De esta forma desde FEDER y a trav\u00e9s de su presidente se identifican como principales retos en materia de tratamiento, garantizar el acceso y la equidad \u201cdado que la autorizaci\u00f3n de un medicamento en Europa no siempre es sin\u00f3nimo de acceso. Y es que, a pesar de que la autorizaci\u00f3n de un medicamento hu\u00e9rfano sea otorgada por la Uni\u00f3n Europea (UE), las decisiones sobre su precio y reembolso se realizan a nivel nacional, lo que produce diferentes precios entre los estados miembros\u201d, explica Carri\u00f3n.<\/p>\n

Adem\u00e1s, es preciso reducir los tiempos de acceso. Seg\u00fan el \u00faltimo informe anual de la Asociaci\u00f3n de Medicamentos Hu\u00e9rfanos y Ultrahu\u00e9rfanos (AELMHU), los tiempos de espera para la aprobaci\u00f3n de la financiaci\u00f3n de estos medicamentos se mantienen en una media de 23 meses desde que se obtiene el c\u00f3digo nacional.<\/p>\n

A nivel de conclusi\u00f3n, Carri\u00f3n insta a las administraciones a poner en marcha las medidas oportunas para afrontar esta realidad y de manera tajante concluye \u201cno se puede condicionar la vida de una persona en funci\u00f3n de su c\u00f3digo postal\u201d.<\/p>\n

CONCLUSION <\/strong><\/p>\n

Desde AELIP se insta a la consejera de salud de Andaluc\u00eda Mar\u00eda del Roc\u00edo Hern\u00e1ndez Soto, revise esta situaci\u00f3n y facilite con car\u00e1cter de urgencia el acceso al tratamiento de leptina que necesita Roc\u00edo para mejorar su calidad de vida y poder continuar viviendo<\/p>\n

\"\"<\/p>\n

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