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presentados resultados positivos de um estudo de ivacaftor (Kalydeco®) em crianças de 1 a 2 anos de idade.
A Vertex Pharmaceuticals Inc. relatou através de comunicado oficial que o medicamento ivacaftor foi, em geral, bem tolerado em crianças com idade entre 1 e 2 anos, e que não houve novas preocupações de segurança em um estudo clínico de Fase 3 em crianças com uma das dez mutações pesquisadas, que causam fibrose cística. As mutações incluídas no estudo são as seguintes: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D, ou R117H.
Embora a segurança tenha sido o principal foco, o estudo de 24 semanas também encontrou que o cloreto do suor das crianças foi significativamente reduzido, mantendo-se dentro do intervalo normal durante o estudo. Além disso, as crianças no estudo tiveram melhoras substanciais nas concentrações de elastase fecal (um tipo de enzima digestiva). As concentrações de elastase fecal são usadas frequentemente como medida na avaliação do funcionamento do pâncreas. Esses dados apoiam a ideia de que o tratamento precoce com ivacaftor pode ajudar a preservar a função pancreática.
Os resultados estabelecem as bases para a solicitação por parte da Vertex ao Food and Drug Administration (FDA), nos EUA, para a aprovação de ivacaftor para crianças de 1 a 2 anos de idade no primeiro trimestre de 2018. Atualmente ivacaftor está aprovado para o tratamento de crianças com 2 anos ou mais que apresentam uma das 38 mutações.
Está em andamento também o estudo de ivacaftor para crianças com idade inferior a 1 ano.
Ivacaftor foi desenvolvido pela Vertex com apoio clínico, científico e financeiro significativo da Cystic Fibrosis Foundation.
Para mais informações sobre o estudo, veja o press release da Vertex.
Traduzido por Vera Carvalho, voluntária de tradução para o Instituto Unidos pela Vida. Vera é tradutora profissional há treze anos, com especialidade na área acadêmica e científica (carvalho.vera.carvalho@gmail.com).
Nota Importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.
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Source: Unidos pela Vida
