A Vertex Pharmaceuticals anunciou que a agência reguladora dos Estados Unidos FDA (Food and Drug Administration) aprovou o medicamento Symdeko (tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) como uma terapia para os pacientes com fibrose cística (FC) que carregam duas cópias da mutação F508del no gene CFTR (o gene defeituoso na FC) ou com uma mutação que responda a tezacaftor/ivacaftor.
A terapia inicialmente foi aprovada nos Estados Unidos para pacientes com 12 anos de idade ou mais.
Agora a empresa Vertex tem três terapias aprovadas para tratar a causa subjacente da FC, e espera-se que Symdeko esteja disponível nas farmácias dos EUA a partir de meados de fevereiro de 2018.
“Hoje é um dia de grande emoção para a comunidade de FC. A aprovação de Symdeko, o terceiro medicamento da Vertex para agir na causa da doença, oferece uma nova opção de tratamento importante para muitos pacientes”, disse o Dr. Jeffrey Leiden, presidente e CEO da Vertex, em comunicado à imprensa.
“Tal aprovação é um marco importante em nossa jornada a fim de tratar todas as pessoas com FC, e continuamos empenhados em desenvolver urgentemente novos medicamentos para o tratamento da causa subjacente da FC para as muitas pessoas que ainda esperam”, acrescentou o Dr. Leiden.
O Symdeko combina dois agentes ativos, VX-661 (tezacaftor) e ivacaftor (comercializado pela Vertex com o nome de Kalydeco), para ajudar a melhorar o desempenho do canal CFTR em pacientes com FC. O VX-661 ajuda a proteína CFTR a se deslocar para a superfície celular, onde Kalydeco ajuda o canal iônico CFTR a permanecer aberto por períodos mais longos. A ação combinada dos dois medicamentos melhora o equilíbrio de água e sais nos órgãos afetados, incluindo os pulmões.
Resultados de dois estudos de Fase 3, os estudos EVOLVE (NCT02347657) e EXPAND (NCT02392234), apoiaram a decisão do FDA. Os estudos envolveram aproximadamente 750 pacientes de FC (com 12 anos ou mais) que carregavam duas cópias da mutação F508del, ou com uma mutação F508del e uma mutação que comprometesse a função da CFTR.
Ambos os estudos mostraram que o tratamento com Symdeko melhorou significativamente a função pulmonar e outras medidas de saúde em comparação com os controles com placebo, com um perfil de segurança favorável.
Os pacientes que completaram esses estudos de Fase 3 foram elegíveis para participar de um estudo de Fase 3 de regime aberto em andamento, chamado EXTEND (NCT02565914), para avaliar a segurança e a eficácia do tratamento com Symdeko no longo prazo.
A Vertex apresentou dados de uma análise precoce mostrando que as melhoras iniciais na função pulmonar, detectadas nos estudos EVOLVE e EXPAND, foram mantidas por um total de até 48 semanas. O EXTEND também irá avaliar as melhoras na função pulmonar após tratamento ao longo de 96 semanas, além de outros parâmetros.
“Já vimos o impacto significativo que os medicamentos modificadores da doença podem ter sobre os pacientes, e estamos incrivelmente satisfeitos porque agora existe uma terceira opção de tratamento que permite que mais pacientes se beneficiem da modulação do CFTR”, disse Patrick Flume, diretor do Medical University of South Carolina Cystic Fibrosis Center, e investigador chefe do estudo EXTEND.
“Em particular, o Symdeko é uma opção de tratamento importante para pacientes que nunca iniciaram ou descontinuaram Orkambi [lumacaftor/ivacaftor], e também proporciona um benefício maior em relação a Kalydeco isoladamente para pacientes com mutações de função residual”, acrescentou Flume.
A European Medicines Agency (EMA) também está avaliando a combinação tezacaftor/ivacaftor para possível aprovação, e a Vertex espera uma decisão na segunda metade de 2018.
No Brasil, a agência reguladora Anvisa ainda está avaliando a aprovação dos medicamentos Kalydeco e Orkambi, submetidos para registro no final de 2017.
Traduzido por Vera Carvalho, voluntária de tradução para o Instituto Unidos pela Vida. Vera é tradutora profissional com especialidade na área científica (carvalho.vera.carvalho@gmail.com).
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