Medicamento Symdeko é aprovado para FC nos EUA

A Vertex Pharmaceuticals anunciou que a agência reguladora dos Estados Unidos FDA (Food and Drug Administration) aprovou o medicamento Symdeko (tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) como uma terapia para os pacientes com fibrose cística (FC) que carregam duas cópias da mutação F508del no gene CFTR  (o gene defeituoso na FC) ou com uma mutação que responda a tezacaftor/ivacaftor. A terapia inicialmente foi[…]

Dia Mundial das Doenças Raras em BH!

O Rare Disease Day (Dia Mundial das Doenças Raras) em Belo Horizonte já é uma tradição. Há sete anos levamos muita informação junto ao nosso time de parceiros em Minas Gerais. Nós já estamos esperando por vocês no dia 04 de março a partir das 08h30 na Praça do Teatro Francisco Nunes no Parque Municipal![…]

Rueda de Prensa | Presentamos el presente y futuro de la investigación en ER

¿Necesitas más información? ¿Estás interesado en asistir? ¡Escríbenos a noticias@enfermedades-raras.org! El JUEVES 22 DE FEBRERO A LAS 11:00 horas, FEDER presenta la campaña ‘Construyamos HOY para el MAÑANA’ enmarcada en el marco del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebra el 28 de febrero. En esta rueda de prensa, la organización española[…]

3ª Jornada “Avances en diagnóstico y tratamiento de las displasias óseas y anomalías esqueléticas en la infancia”

El próximo sábado 24 de febrero, el Colegio de Médicos de Valencia celebrará las 3ª Jornada “Avances en diagnóstico y tratamiento de las displasias óseas y anomalías esqueléticas en la infancia”. Las múltiples ponencias con las que contará el evento se dividirán en 4 sesiones y se desarrollarán desde las 8:30h hasta las[…]