Coincidiendo con la Semana de la Ciencia la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y su Fundación presentan el informe «Inversión en investigación biomédica del movimiento asociativo de FEDER 2021-2023», un estudio que analiza por primera vez el esfuerzo económico y humano que realizan las entidades de pacientes para impulsar la investigación en enfermedades raras.
Principales cifras del informe
- 139 entidades de pacientes participaron activamente en el estudio
- 7,3 millones de euros invertidos en investigación biomédica durante el trienio 2021-2023
- Incremento del 27% en la inversión entre 2021 y 2023
- 643 proyectos de investigación financiados en el periodo analizado
- 69,6% de la inversión procede del apoyo directo de las asociaciones, principalmente de fondos propios
La investigación, una necesidad urgente
El informe subraya la urgencia de la investigación en enfermedades raras: más del 70% son genéticas y pediátricas, manifestándose en los primeros años de vida. De hecho, en 2 de cada 3 casos aparecen antes de los dos años de vida. Sin embargo, solo el 6% de las enfermedades raras cuenta con tratamiento y el 94% carece de opciones terapéuticas.
«Para las más de tres millones de personas que viven con una enfermedad rara en España, la investigación no es una opción: es la única esperanza», destaca el informe. «Las familias están impulsando la ciencia desde la base, financiando investigación , apoyando jóvenes investigadores y creando redes internacionales porque creen en el conocimiento como motor de cambio».
Un esfuerzo que crece, pero que no puede sostenerse solo
El estudio revela una tendencia ascendente constante: el número de proyectos financiados aumentó de 190 en 2021 a 239 en 2023, un incremento del 25%. Este crecimiento demuestra el cada vez mayor compromiso del movimiento asociativo con la investigación biomédica.
El 62,6% de las entidades financiaron proyectos desarrollados en centros de investigación nacionales, mientras que un 33,8% apoyaron tanto proyectos españoles como internacionales. España destaca como uno de los países que lidera la investigación biomédica en enfermedades raras, con 1.052 ensayos clínicos en desarrollo en los últimos 5 años.
Principales demandas del movimiento asociativo
El informe recoge las principales reclamaciones de las entidades participantes:
- Más inversión pública
- Más inversión privada
- Mejora de la comunicación entre las partes implicadas
- Mayor transparencia en la información sobre proyectos existentes
- Simplificación de procesos burocráticos
Un llamamiento a la acción conjunta
«La investigación en enfermedades raras no puede sostenerse sobre los hombros de las familias», señala el informe. «Es necesario un modelo de financiación sostenible, transparente y equitativo, que no dependa de la voluntad o la suerte, sino del compromiso estructural de instituciones, investigadores, empresas y sociedad civil».
El documento incluye recomendaciones específicas para garantizar una financiación suficiente y sostenible, para situar a las personas en el centro de la investigación, para construir un ecosistema colaborativo, para asegurar la transparencia y el acceso al conocimiento y para desarrollar las infraestructuras necesarias.
Sobre el estudio
El informe ha sido elaborado por FEDER y Fundación FEDER con la tecnología y colaboración de Sermes CRO y la financiación de Fundación Inocente Inocente. El estudio se basa en una encuesta realizada a 139 entidades de pacientes de enfermedades raras entre julio y octubre de 2024, con una tasa de respuesta del 81,7%.
