DURHAM, Carolina del Norte (EE.UU) – Investigadores de Duke Health han identificado una pequeña molécula similar a la droga que, en experimentos con animales, parece ser un tratamiento efectivo para una enfermedad genética llamada síndrome de Prader-Willi. El síndrome de Prader-Willi se caracteriza por la debilidad de los músculos en la infancia, problemas en el crecimiento, seguido por comer[…]
Considerando a expectativa que muitos tem sobre a chegada da Vertex Pharmaceuticals no Brasil, empresa que desenvolve medicamentos como Kalydeco e Orkambi, recentemente entrevistamos o presidente da Vertex no Brasil, Sr. Edson Paixão, para que ele pudesse compartilhar conosco um pouco sobre a situação atual da empresa no Brasil e sobre os medicamentos. O Instituto[…]
Alba Ancochea, Directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y su Fundación, participó en la Jornada de Difusión del Proyecto de Redes Europeas de Referencia (ERN´s) organizada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad (MSSSI). El objetivo de este encuentro era difundir y dar a conocer la repercusión que[…]
El Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras y sus familias abre el plazo de inscripción para el V Encuentro Nacional por el Día Mundial de las Enfermedades Raras que celebrará del 23 de febrero al 26 de febrero. El plazo de inscripción estará abierto hasta completar las plazas. […]
Imagina que cada vez que buscas una respuesta, no la encuentras. ¿ Cómo te sentirías ? Confundido, frustado, aislado … Millones de personas en todo el mundo se sienten así cada día, porque viven con una enfermedad rara. “Es difícil enfrentarse a una enfermedad rara. Intentas diferentes estrategias para ayudar a los pacientes, pero la[…]
Pareciera increíble que en un mundo como el de hoy, en ocasiones no encontremos respuestas, o peor aún, sintamos que estamos solos ante un problema… El 28 de Febrero celebramos el día mundial de las enfermedades raras, ti invito a ver este video y compartirlo, para que más y más gente hoy sepa que no[…]
